スイスの製薬企業ロシュ社を中心に、米国、英国、カナダ、オーストリア、イタリアなど欧米9か国110施設が参加した国際共同治験の結果が、世界的にもインパクトの高いLANCETという雑誌に報告されました。
対象となったのは発症早期のパーキンソン病患者さん約600名で、αシヌクレインという異常なたんぱく質を標的とする抗体薬「プラシネズマブ」の効果が検証されました。αシヌクレインはパーキンソン病の病態に深く関わると考えられており、この薬は症状を改善するだけでなく、病気の進行そのものを遅らせる「疾患修飾療法」として期待されています。今回の試験では、あらかじめ設定された主要評価項目では統計学的な有効性を証明できませんでしたが、運動症状の悪化を遅らせる傾向が認められました。また、安全性は良好で、重い副作用の頻度はプラセボ（偽薬）群と同程度でした。
αシヌクレインに対する治療薬はいままで基礎実験や臨床神経で数多く試されましたが、よい結果が出ておりません。今回の結果は画期的とまでは言えないものでしたが、より大規模な第3相試験が進行しており、今後の成果が期待されます。
Nikolcheva T. Lancet. 2026 May 30;407(10544):2227-2240.